Relatório Evento: Doenças raras e medicamentos órfãos: garantindo o acesso

RELATÓRIO

Apoio:

RELATÓRIO FÓRUM DOENÇAS RARAS E MEDICAMENTOS ÓRFÃOS: GARANTINDO O ACESSO Garantir à população o acesso à saúde, especialmente às modernas tecnologias, vem se tornando um desafio para os países que definem a saúde como um direito universal, como é o caso do Brasil. Uma questão de grande relevância é como decidir o que um sistema público de saúde deve pagar. A cada dia torna-se mais comum, internacionalmente, a adoção de Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS) para definir o que deve ou não ser reembolsado pelos sistemas públicos de saúde. Entre as variáveis analisadas pela ATS, uma se destaca nos vários países em que é praticada: a custo-efetividade. No entanto, fica cada vez mais evidente os limites desse tipo de avaliação, em especial nos caso das doenças raras. A literatura internacional tem revelado que é muito remota a probabilidade de um medicamento órfão ser custo-efetivo. Com o entendimento de que tal desafio para ser enfrentado precisa contar com a participação de todos na busca de soluções, a Expressa Distribuidora de Medicamentos dando continuidade à sua linha de eventos científicos, promoveu o Fórum Internacional Doenças Raras e Medicamentos Órfãos: Garantindo o acesso. Esta iniciativa buscou, ao máximo, contar com as mais variadas posições não só aquelas com fundamento cientifico como também a participação de representantes do poder legislativo brasileiro e de representação dos usuários. Reconhecemos a complexidade do tema, mas exaltamos a riqueza do debate ocorrido. O diálogo foi iniciado. Temos a certeza de que as autoridades brasileiras estão imbuídas na busca de uma solução que venha a ser satisfatória para os usuários e viável e sustentável para o sistema público de saúde. Renilson Rehem

Realização:

Cláudio Cordovil Coordenação Científica Apoio:

1ª PARTE COMO FACILITAR O ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS?

Em países que definem a saúde como um direito universal, como é o caso do Brasil, tem

sido cada vez mais complexa a tarefa de oferecer à população acesso a tecnologias inovadoras e de alto custo, como é o caso dos medicamentos órfãos. A decisão sobre o que um sistema público de saúde deve pagar depende, não só dos ganhos de saúde que esta ou aquela tecnologia proporcionará, mas também da qualidade da evidência por ela oferecida nesse sentido, do seu impacto na equidade social, na qualidade da experiência do paciente e na economia em sua totalidade.1

MATERIAIS,

e comparados. Trata-se de ferramenta fundamental para a tomada de decisão por parte de gestores em saúde, que se defrontam rotineiramente com a árdua tarefa de gerir recursos financeiros escassos por natureza.

Se todo ofício tem um lugar a ele associado onde

é praticado com excelência, pode-se dizer que o National Institute of Clinical Excellence (NICE) é a meca das ATS. Criado em 1999 para realizar a apreciação de tecnologias em saúde na Inglaterra e País de Gales, o NICE é uma agência que analisa relatórios de ATS geralmente produzidos (comissionados) pelo Health Technology Assessment

Renilson Rehem Coordenador Científico do evento

(HTA) Programme. Criado em 1993, este programa subsidia

EQUIPAMENTOS

E

PROCEDIMENTOS,

PELA ATS, UMA SE DESTACA, NOS SISTEMAS

PROGRAMAS E PROTOCOLOS ASSISTENCIAIS, por meio dos quais a atenção e os cuidados



custos e benefícios de novas tecnologias são identificados

ENTRE AS VARIÁVEIS ANALISADAS

ORGANIZACIONAIS, EDUCACIONAIS, DE INFORMAÇÃO E DE SUPORTE, BEM COMO com a saúde são prestados à

Grosso modo, as ATS dizem respeito a como

o sistema de saúde britânico (National Health

TECNOLOGIAS DE SAÚDE PODEM SER DEFINIDAS COMO: MEDICAMENTOS,



população2.

VÁRIOS PAÍSES EM QUE É PRATICADA: A CUSTO-EFETIVIDADE, QUE PODE SER ENTENDIDA COMO A QUANTIDADE DE BENEFÍCIO GERADA POR CADA REAL GASTO.

A cada dia, torna-se mais comum,

System - NHS) “na produção de avaliações científicas sobre as vantagens e desvantagens de tecnologias de saúde, novas ou antigas”.

e um orçamento3 anual de 55 milhões de dólares, o NICE envolve aproximadamente 2 mil especialistas por ano para desenvolver

pareceres, a partir de demandas da sua

internacionalmente, a adoção de Avaliações

GROSSO MODO, AS ATS DIZEM RESPEITO

de Tecnologias em Saúde (ATS) para definir

A COMO CUSTOS E BENEFÍCIOS DE

o que deve ou não ser reembolsado pelos

a 20 relatórios são analisados anualmente pelo

NOVAS TECNOLOGIAS SÃO IDENTIFICADOS

NICE e dois terços deles ligados a medicamentos.

E COMPARADOS.TRATA-SE DE FERRAMENTA

Uma vez aprovada pelo instituto, as autoridades

FUNDAMENTAL PARA A TOMADA DE

de saúde locais têm de disponibilizar a nova

sistemas públicos de saúde. O Brasil, como veremos mais adiante, é um dos países que se incluem neste caso. Na prática, as orientações derivadas das ATS têm grande peso na definição

DECISÃO POR PARTE DE GESTORES

da possibilidade de acesso que os pacientes

EM SAÚDE, QUE SE DEFRONTAM

terão a novos medicamentos e na racionalização

ROTINEIRAMENTE COM A ÁRDUA

da distribuição de recursos para as inúmeras

TAREFA DE GERIR RECURSOS

demandas enfrentadas por sistemas públicos

FINANCEIROS ESCASSOS POR NATUREZA.

de saúde, como é o caso do Sistema Único de Saúde (SUS). 1 Michael Drummond e cols. In: “Assessing the added value of Health Technologies: Reconciling different perspectives”. Value in health, vol. 16, p.S8-S13, 2013. 2 Polanczyk, Vanni, Kuchenbecker, 2010.

Secretaria de Estado para a Saúde. Cerca de 15

tecnologia num prazo de três meses, embora ainda persistam dificuldades para incorporá-la neste período de tempo. Entre as variáveis analisadas pela ATS, uma se destaca, nos vários países em que é praticada: a custo-efetividade, que pode ser entendida como a quantidade de benefício gerada por cada real gasto. 3 Dados de 2011.2010.

Dispondo de cerca de 270 funcionários

NO BRASIL, EM 2007, O MINISTÉRIO DA SAÚDE ASSIM DEFINIU AS ATS: Processo contínuo de análise e síntese dos benefícios para a saúde, das consequências sociais e econômicas resultantes do emprego de tecnologias, considerando os seguintes aspectos: segurança, acurácia, eficácia, efetividade, custos, custo-efetividade e aspectos de equidade, impactos éticos, culturais e ambientais envolvidos na sua utilização.



E se destaca a tal ponto, que podemos afirmar que permanece pouco claro, para

as pessoas de fora dos organismos que a aplicam, o quão importante seriam



A fala de boas-vindas foi da jornalista Rosana Jatobá, conhecida de todos

os brasileiros por sua atuação como repórter, tanto no rádio quanto na televisão.

outros critérios em cada decisão por eles tomada, no sentido de incorporar esta

ou

aquela

tecnologia

de

saúde.

Mas

de

uma

coisa

temos

certeza:



A mesa de abertura foi coordenada pelo Dr. Renilson Rehem e contou com

a participação da Dra. Maria José Delgado Fagundes, representando a Interfarma,

A CUSTO-EFETIVIDADE REINA SOBERANA.

da Dra. Magda Carneiro -Sampaio, pela Fundação mencionado

Faculdade de Medicina, do Dr. José Eduardo

anteriormente, permanece pouco claro quão

Fogolin Passos, representando o Ministério



No

entanto,

como

já

relevantes são estes outros critérios acima

ISTO PORQUE A LITERATURA

mencionados, e de que forma eles são levados em

INTERNACIONAL TEM REVELADO

conta nas tomadas de decisão do Ministério da Saúde,

QUE É MUITO REMOTA A PROBABILIDADE DE UM MEDICAMENTO

visando à incorporação de tecnologias no SUS.

da Saúde e do Dr. Florentino Cardoso, Presidente da Associação Médica Brasileira.

Após

a

solenidade

de

abertura,

a palavra foi concedida ao Coordenador

POR CAUSA DISSO, SERÁ MUITO DIFÍCIL

de Média e Alta Complexidade do Ministério

Isso porque a literatura internacional tem

PARA UM TOMADOR DE DECISÃO

da Saúde, José Eduardo Fogolin Passos, que

revelado que é muito remota a probabilidade de

INCORPORAR ESTA TECNOLOGIA EM

expôs aos presentes a recém-publicada Política

E aqui estamos diante de um problema.

um medicamento órfão ser

custo-efetivo4.

Por

UM SISTEMA PÚBLICO DE SAÚDE.

causa disso, será muito difícil para um tomador

DA POLÍTICA PÚBLICA FAVORECE SOBREMANEIRA A DISCUSSÃO SOBRE QUESTÕES DE INCORPORAÇÃO DE

ÓRFÃO SER CUSTO-EFETIVO .

PARA FOGOLIN, O LANÇAMENTO

MEDICAMENTOS, PROTOCOLOS CLÍNICOS E PACTUAÇÃO DA ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA.

Nacional de Atenção Integral às Pessoas que Vivem com Doenças Raras5, que coloca o Brasil, segundo ele, como o segundo país do mundo a possuir uma política pública do gênero.

de decisão incorporar esta tecnologia em um sistema público de saúde, o que, na pior das hipóteses, impedirá o acesso de pacientes



O MINISTÉRIO DA SAÚDE CONSIDERA DOENÇA RARA AQUELA QUE ACOMETE ATÉ

a medicamentos que muitas vezes podem representar a diferença entre a vida e a morte.

65 PESSOAS A CADA 100 MIL, CRITÉRIO QUE, ALIÁS É O PROPOSTO PELA ORGANIZAÇÃO

Em países onde a saúde é um direito universal, não restará escolha a este paciente

MUNDIAL DE SAÚDE (OMS).

e/ou seus familiares a não ser a de recorrer à Justiça para obtê-lo, não raro com sucesso. Fogolin detalhou os princípios que nortearam a concepção da política e destacou o caráter

Para discutir estas e outras questões, a Expressa

altamente participativo em sua formulação, com ampla consulta popular a associações

Medicamentos promoveu, no dia 18 de março, no Renaissance

de pacientes, familiares e profissionais de saúde envolvidos com a questão. A referida

Hotel, em São Paulo, o Fórum Internacional Doenças

portaria foi objeto de consulta pública durante 60 dias, período no qual recebeu cerca de 180

Raras e Medicamentos Órfãos: Garantindo o acesso. Neste

sugestões de contribuições.

capítulo, você acompanha um pouco do que ali foi discutido, especialmente no que se refere à incorporação de Tecnologias



em Saúde pelo SUS.

que institui a referida política pública, Fogolin esclareceu que a publicação da política

No que se refere a medicamentos, que por um acaso não são objeto da portaria

foi apenas o pontapé inicial de um processo que prossegue em discussão com a sociedade.

Com público de cerca de 300 pessoas, entre

E saudou aquele momento como o primeiro passo para se estreitar a relação com

representantes da indústria farmacêutica e de associações

a indústria farmacêutica no que se refere a doenças raras. O representante do Ministério

de pacientes, profissionais de saúde e deputados, o evento

da Saúde destacou o fato de hoje existirem cerca de 100 medicamentos para aproximadamente

contou com o apoio da Interfarma, da Fundação Faculdade

8 mil doenças raras e que, por isso, a política, tal como ora apresentada, é mais focada

de Medicina da USP e do Instituto da Criança (FMUSP)

em prevenção, cuidado e tratamento não medicamentoso.

e teve a coordenação científica dos Drs. Cláudio Cordovil e Renilson Rehem. 4 É o que garante Michael Drummond, uma das maiores autoridades mundiais em Economia da Saúde, e seus

colaboradores, em artigo intitulado “Assessing the economic challenges posed by orphan drugs”, publicado no International Journal of Technology Assessment in Health Care. v. 23, n. 1 , p. 36-42, 2007.

Claudio Cordovil Coordenador Científico do evento

5 Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 2014.

Fogolin aproveitou a ocasião para informar os presentes de que nos dias 14 e 15

alertam sobre a possibilidade de neles não ser considerada “a variabilidade da assistência

de abril seriam realizados painéis com especialistas para discutir protocolos e diretrizes

demandada por pacientes com necessidades especiais”, o que poderia levar à “ocorrência

clínicas e terapêuticas para medicamentos voltados para doenças raras, bem como seus

de práticas prejudiciais para o paciente” 8. Follador e Secoli9 observam que a MBE “é uma

cronogramas de implementação. Para Fogolin, o lançamento da política pública favorece

forma de tecnologia de processos e, como tal, passível de erros, limitações e excessos”,

sobremaneira a discussão sobre questões de incorporação de medicamentos, protocolos

sendo incapaz de responder a casos individuais e, portanto, “podendo prejudicar

clínicos e pactuação da assistência farmacêutica.

o princípio ético da beneficência”. Estes autores também alertam sobre as limitações da MBE quando há pouca disponibilidade de artigos científicos que atendam aos critérios

Protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) são elementos fundamentais da política

determinados por esta metodologia. A “pouca evidência científica” é fato corriqueiro quando

de assistência farmacêutica do Sistema Único

se trata de doenças raras, o que aconselharia abordagens especiais em ATS para este grupo

de

Saúde6.

São adotados no Brasil desde 2001

e regularmente publicados no Diário Oficial da União, por meio de portarias. Podem se referir a qualquer área da prática

SEM PCDT, NÃO HÁ POSSIBILIDADE DE DISPONIBILIZAÇÃO PELO SUS DE MEDICAMENTO GRATUITO PARA PESSOAS QUE VIVEM

clínica, desde a atenção primária até a assistência

COM DOENÇAS RARAS.

de alta complexidade, como costuma ser o caso, em se tratando de doenças raras.

de doenças, sob pena de ferir o direito constitucional à equidade nas políticas de saúde destinadas a esta clientela.

Vieira e Zucchi10, em estudos que procuravam avaliar a cobertura das políticas

terapêuticas no SUS, para doenças referidas em ações judiciais, concluíram que, de fato, existem limitações em termos de cobertura qualitativa para o tratamento de algumas doenças, em âmbito federal, o que compromete a integralidade da assistência terapêutica e da atenção à saúde em alguns casos”.



Uma das principais iniciativas oficiais voltadas para portadores de doenças raras No campo mais específico, que relaciona doenças raras a ATS, Souza e outros11.

(além da política pública recentemente lançada) é o Componente Especializado da Assistência



Farmacêutica (CEAF)7. Trata-se de uma estratégia de Política de Assistência Farmacêutica que

destacam que os modelos de ATS atualmente vigentes foram desenhados originalmente

visa disponibilizar medicamentos no âmbito do SUS para tratamento de doenças raras, entre

para doenças prevalentes.

outros agravos, mediante a observância dos PCDT. Daí a importância das reuniões de meados de abril anunciadas por Fogolin. Sem PCDT, não há possibilidade de disponibilização pelo

Segundo estes autores, persistem, neste sentido, uma série de indagações, ainda sem

SUS de medicamento gratuito para pessoas que vivem com doenças raras.

respostas conclusivas, na literatura médica. ESTAS SERIAM:

Independentemente SEGUNDO O CONSELHO REGIONAL DE FARMÁCIA DO PARANÁ, OS PCDT SÃO: - Recomendações, desenvolvidas por meio de revisão sistemática da literatura científica existente, para apoiar a decisão do profissional e do paciente sobre o cuidado médico mais apropriado, em relação às condutas preventivas, diagnósticas ou terapêuticas dirigidas para determinado agravo em saúde ou situação clínica.

de deve

do

medicamentos obedecer

grupo,

o

fornecimento

padronizados

no

critérios

diagnóstico,

aos

de

CEAF 2. É possível a realização de estudos de custo-efetividade para doenças raras?

indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento,

3. A política de incorporação de novas tecnologias para doenças raras deve ser pensada

acompanhamento e demais parâmetros contidos

diferentemente em países desenvolvidos e em desenvolvimento?

nos PCDT estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional.

4. Os métodos usuais de avaliação de ATS refletem as preferências sociais para o tratamento de doenças raras graves e/ou que coloquem em risco a vida do paciente?

A elaboração dos PCDT observa a tendência mundial de Medicina Baseada em Evidências

Após a intervenção de Fogolin, no evento realizado em São Paulo pela Expressa Medicamentos,

(MBE). No entanto, apesar dos evidentes benefícios

foi a vez de o médico e deputado federal Eleuses Paiva (PSD-SP) assumir a coordenação

da criação deste tipo de protocolos, frequentemente

da mesa, que reuniu deputados, e convidar a deputada Mara Gabrilli (PSDB-SP) para

citados na literatura internacional, alguns autores

apresentar suas considerações.

6 Juntamente com as Avaliações de Tecnologia em Saúde, que serão objeto de detalhamento na segunda parte desta publicação. / 7 Portaria Nº 2.982 de 26 de novembro de 2009. 8 A esse respeito ler Vasconcelos, D.M.M. Adesão dos profissionais de saúde aos protocolos em assistência farmacêutica – Medicamentos excepcionais. 158f. Tese (Doutorado). Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca, Fiocruz, Rio de Janeiro, 2009.

1. As doenças raras devem ter algum tratamento diferenciado no tocante às ATS?

9 JV. Follador, W. e Secoli, S.R. A farmaeconomia na visão dos profissionais da saúde. In: Avaliação das tecnologias em saúde. Evidência clínica, análise econômica e análise de decisão. Porto Alegre. 2010. p. 248-268. 10 Vieira, F.S.; Zucchi, P. / 10 Distorções causadas pelas ações judiciais à política de medicamentos no Brasil. Revista de Saúde Pública, v. 41 n. 2, p. 214-22. 2007. 11 A esse respeito ver Souza, M.V. et al. Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas. Ciência e Saúde Coletiva, v. 15, n. suppl 3, p. 3443-54, 2010.



Em sua preleção, Mara manifestou sua satisfação pela aprovação da política pública

para cuidar de um familiar tetraplégico, o que resulta em

referente a doenças raras e disse que era algo para os brasileiros comemorarem.

dificuldades socioeconômicas de toda espécie.

No entanto, alertou para a necessidade de sinergias entre todos os ministérios para que tais



políticas funcionem. Exemplificou sua preocupação com a questão da criação dos centros

Perondi, seu colega Eleuses Paiva, que presidia a mesa,

de referência, indagando como as pessoas chegariam lá, o que revelaria a necessidade

aproveitou a oportunidade para tecer comentários sobre o

de políticas de mobilidade e acessibilidade para tais

subfinanciamento, verdadeiro calcanhar de aquiles do SUS,

deslocamentos.

afirmando que não se conduz uma política pública sem



financiamento adequado.



Ao passar a palavra para o deputado Darcisio

Para espanto da plateia, que desconhecia totalmente

o fato, informou que a Lei Geral da Copa, em seu artigo



Perondi

usou

seu

tempo

para

explicar

29, aprovada em 2012, determina que “o poder público

o PL 1606/11, de autoria do Deputado Marçal Filho,

fica obrigado a tomar providências visando à celebração

já mencionado anteriormente, e o substitutivo que

de acordos com a FIFA para, entre outras medidas, efetivar

propôs, tanto a este projeto de lei quanto ao PL 2669/11,

a aplicação voluntária pela referida entidade de recursos

do deputado Jean Willys (PSOL-RJ). Tal substitutivo,

oriundos dos eventos para apoio de pesquisas especificas

de autoria do Deputado Perondi, e que institui a Política

de tratamento de doenças raras”.

Nacional para Doenças Raras no âmbito do SUS, foi

Deputado Federal Darcisio Perondi

aprovado aprovado no dia 2 de abril pela Comissão de Seguridade Social e Família.

Outro projeto de lei mencionado por Mara Gabrilli foi

o Projeto de Lei Nº 1.606, de 2011, de autoria do deputado



Marçal Filho (PMDB-MS). Ele dispõe sobre a dispensação

a tratamento adequado, o que inclui a provisão de medicamentos órfãos. Pelo texto,

de

graves

a incorporação de medicamentos órfãos pelo SUS deverá ser baseada no conceito

medicamentos

de relevância clínica e não naquele de custo-efetividade13. A proposta ainda assegura

medicamentos

que

não

constam

em

padronizadas

doenças listas pelo

raras de

prioridade na análise de concessão de registro destas medicações na Anvisa e define

projeto foi aprovado pela Comissão de Seguridade

regras para facilitá-lo. Tramitando em caráter conclusivo na Câmara, o projeto ainda

e Social e Família e Comissão de Constituição e Justiça da Câmara dos Deputados

será analisado pelas Comissões de Finanças e Tributação e pela de Constituição

e, até o momento da redação desta publicação, tramitava em caráter

SUS.

e

referido

Deputada Federal Mara Gabrilli

excepcionais

para

O

A referida política reconhece o direito de acesso dos pacientes diagnosticados

conclusivo12 na

Casa.

e Justiça e Cidadania (CCJ). Após o almoço, na mesa coordenada pelo Dr. Giovani Guido Cerri,

A DEFICIÊNCIA É DAS CIDADES QUE

Como não podia deixar de ser, a deputada

A EURORDIS é uma coalizão

diretor da Faculdade de Medicina da USP, foi

NÃO TÊM CAPACIDADE DE RECEBER

ofereceu aos presentes uma reflexão sobre

de associações de pacientes e indivíduos

a vez de as grandes coalizões internacionais

TODO TIPO DE PESSOA E QUE UMA CIDADE

o drama da deficiência física, ao dizer que

ativos no campo das doenças raras,

de associações de pacientes se apresentarem:

QUE É BOA PARA OS DEFICIENTES

a deficiência é das cidades que não têm

dedicada a melhorar a qualidade de vida

SERÁ SEMPRE MARAVILHOSA PARA

capacidade de receber todo tipo de pessoa e que

de todos aqueles que delas padecem.

TODA A POPULAÇÃO.

uma cidade que é boa para os deficientes será

Eurordis e NORD. Pela Eurordis, estava prevista a intervenção de seu CEO, Yann Le Cam, via Skype,

É a voz oficial de 30 milhões de pessoas

mas um problema de saúde na família o impediu

afetadas pelas doenças raras em toda

mesmo de realizar sua apresentação, cabendo

A esse propósito, Mara mencionou dois projetos de lei que criam facilidades

a Europa. Representa mais de 600

a tarefa a Ariane Weinman, responsável pelo setor

e incentivos para que os deficientes possam dispor dos serviços de um cuidador, condição

associações de pacientes em mais

de Governança e Assuntos Públicos da entidade.

absolutamente fundamental para quem sofre de tetraplegia, como é o caso da deputada.

de 50 países, englobando mais

Segundo ela, muitas vezes um dos membros da família abre mão de suas atividades laborais

de 4 mil doenças.

sempre maravilhosa para toda a população.

12 Rito de tramitação pelo qual o projeto é votado apenas pelas comissões designadas para analisá-lo, dispensada a deliberação do Plenário. O projeto perde o caráter conclusivo se houver decisão divergente entre as comissões ou se, independentemente de ser aprovado ou rejeitado, houver recurso assinado por 51 deputados para a apreciação da matéria no Plenário.

13 Tema amplamente discutido na segunda parte desta publicação.

Ariane iniciou sua apresentação contando um pouco da história da criação da lei



A Eurordis também vê com bons olhos as Avaliações

de medicamentos órfãos europeia, datada de 2000, e relacionando os incentivos que ela

baseadas em Valor (Value-based Asessments) previstas

oferece aos fabricantes para a produção destes fármacos. Desde sua aprovação até 2014,

para entrar em vigor no Reino Unido em 2014, como

1.232 medicamentos receberam a designação de órfãos e 85 receberam autorização

tentativa de criar uma compreensão comum aos vários

de comercialização pela Agência Européia de Medicamentos (EMA).

stakeholders sobre o que seja o valor de um medicamento (para além de sua custo-efetividade), bem como sobre as

Em seguida, Ariane descreveu, em linhas gerais, o ciclo da assistência farmacêutica

SEGUNDO A EURORDIS, O ATUAL MODELO

europeia e observou a necessidade da criação de modelos de negócios mais sustentáveis para

terapias

inovadoras

em

DE NEGÓCIOS PARA MEDICAMENTOS ÓRFÃOS NÃO É SUSTENTÁVEL.

doenças

raras. Segundo a Eurordis, o atual modelo de negócios para medicamentos órfãos não é sustentável. Para isso, segundo a entidade,

incertezas relacionadas a este processo.

Por limites de espaço, não nos alongaremos aqui

na descrição das recomendações altamente relevantes da Eurordis para garantir o acesso a medicamentos órfãos na Europa.

seria necessário buscar os interesses em

comum no longo prazo que unem pacientes, indústria e autoridades competentes e não



Derek

Gavin,

diretor

de

desenvolvimento

os antagonismos suscitados por interesses divergentes no curto prazo e alcance.

da National Organization on Rare Diseases (NORD)

Magda Carneiro-Sampaio

foi o próximo expositor. Responsável por angariar fundos para a organização, Derek é pai de um menino com distrofia muscular, que morreu aos NA NOVA PERSPECTIVA DEFENDIDA PELA EURORDIS, ALGUNS CONCEITOS CHAVE

10 anos de idade.

PRECISARIAM SER INCORPORADOS:

Gavin deu um panorama da criação da NORD, que, em 2013, celebrou 30 anos

de existência, e explicou seu envolvimento na aprovação da primeira lei de medicamentos 1. A geração de evidências nos tratamentos de doenças raras deve ser considerada um

órfãos em todo o mundo, bem como a parceria que mantém com a Eurordis, desde 2009.

continuum. Para tanto, recomenda-se que dados sobre riscos e benefícios do medicamentos

O executivo da NORD destacou a importância de se ter uma voz a favor das doenças raras

sejam coletados ao longo de todo seu ciclo de vida, incluindo testes clínicos, uso compassivo,

e que para isso não seria necessário ter uma grande associação de pacientes ou um grupo

estudos de efetividade comparativa e de uso off label.

sofisticado. Finalizando sua exposição, Gavin fez questão de ressaltar que via enormes oportunidades de cooperação com o Brasil e a América Latina.

2. A flexibilidade dos reguladores deve se tornar política oficial, visando maior transparência e consistência nas tomadas de decisão. Devem atuar não como gatekeepers, mas sim como



Coube à dra. Magda Carneiro-Sampaio apresentar aos presentes a proposta do Projeto Dora, que, concebido no âmbito

parceiros dos demais stakeholders envolvidos. PROJETO DORA, QUE, CONCEBIDO NO

da Secretaria de Saúde do Estado de São Paulo,

3. Foco na efetividade, além de qualidade, segurança e eficácia. Deve haver diálogo entre órgãos

ÂMBITO DA SECRETARIA DE SAÚDE

tem como objetivos promover o diagnóstico

reguladores, patrocinadores, especialistas e representantes de pacientes no sentido de adaptar

DO ESTADO DE SÃO PAULO, TEM COMO

e a organização da assistência a portadores

desenhos de testes clínicos o mais precocemente possível (ex.: small clinical trials; desvinculação

OBJETIVOS PROMOVER O DIAGNÓSTICO

de doenças raras no Estado de São Paulo

E A ORGANIZAÇÃO DA ASSISTÊNCIA A

bem como a educação médica continuada,

PORTADORES DE DOENÇAS RARAS NO

especificamente para pediatras e médicos

4. Conciliar decisões regulatórias centralizadas de União Européia e decisões nacionais

ESTADO DE SÃO PAULO, BEM COMO

de famílias. Para sua atuação, as doenças raras

sobre preço e reembolso (em 28 estados).

A EDUCAÇÃO MÉDICA CONTINUADA,

foram organizadas em 12 grupos distintos,

ESPECIFICAMENTE PARA PEDIATRAS

conforme as necessidades de atenção médica

de testes de eficácia daqueles de segurança, controle da história natural da doença).

5. Promover o diálogo entre todos os stakeholders ao longo do ciclo integral de pesquisa e desenvolvimento do produto.

E MÉDICOS DE FAMÍLIAS.

e de assistência dos pacientes.

O Projeto Dora articula hospitais universitários do Estado de São Paulo que tradicionalmente



O

médico

e

especialista

em

Economia

têm as competências e o interesse nas doenças raras. Entre suas finalidades, a disseminação

da Saúde, Denizar Vianna, participou de duas mesas

de informação qualificada para pediatras que fazem a atenção primária. Neste sentido,

no evento, em que buscou revelar o que é feito dos

o Projeto Dora já produziu uma lista de 12 sinais de alerta para imunodeficiências primárias

valores sociais em Avaliações de Tecnologias em Saúde

no primeiro ano de vida, sobretudo para infecções graves. Sinais de alerta para outras

para concluir que estas, quando empregadas de modo

doenças raras estão em preparação.

convencional, são inadequadas para a incorporação de medicamentos órfão em sistemas de saúde.



Na mesa seguinte, coordenada pelo Dr. Cláudio Cordovil, aguardada com alguma

expectativa pelos presentes, a Dra. Clarice Petramale, Diretora do Departamento

Já Kevin Marsh, Diretor de Modelagem da empresa

de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde

de consultoria global Evidera, apresentou aquela que pode

(DGITS) e da CONITEC explicou aos presentes como

ser a alternativa a ser acrescentada às ATS convencionais

se incorporam tecnologias em Saúde no SUS, descrevendo

para garantir a equidade no tratamento de pessoas

suas responsabilidades e as funções daquele

comitê14.

Apresentou um balanço quantitativo da atuação deste

que vivem com doenças raras: as Análises de Decisão Multicritério (ADMC)15.

José Eduardo Fogolin

Comitê e fez uma defesa das Avaliações de Tecnologias em Regina Próspero16, uma das mais atuantes

Saúde como garantidoras da segurança dos medicamentos



e promotoras da sustentabilidade dos sistemas de saúde.

militantes no campo das doenças raras no País, relatou na primeira pessoa o drama de tentar conseguir medicamentos para seu filho, Luiz Eduardo Próspero, que vive com



Nesse longo dia de atividades, a bioética e a voz

dos pacientes com doenças raras não foram esquecidas.

mucopolissacaridose do tipo 6. Mais conhecido como “Dudu”, formou-se em Direito em 2012, e é um verdadeiro exemplo de superação.

O professor Miguel Kottow, da Universidade do Chile, criador do conceito de bioética de proteção,abordou o tema



da “regra do resgate”, uma via considerada promissora

os critérios de avaliação de tecnologias em saúde para

no campo da ética para discutir como conciliar o desejo

as doenças raras e discutiu o problemático tema da

de se salvar vidas, a qualquer preço, com a realidade

judicialização da saúde; para ela, um mal ainda necessário.

Regina falou de sua militância, abordou a necessidade de a CONITEC flexibilizar

de escassez de recursos para a saúde.

Fotos do evento



Ao final do evento, Virginia Lera, presidente

O PROFESSOR MIGUEL KOTTOW,

da Fundación Geiser, a primeira entidade latino-americana

DA UNIVERSIDADE DO CHILE,

dedicada a doenças raras, fez uma alentada exposição

Já, Natan Monsores, professor do Departamento

CRIADOR DO CONCEITO DE BIOÉTICA

sobre o valor do conhecimento acumulado pelas pessoas

de Saúde Coletiva da UnB, preferiu delimitar

DE PROTEÇÃO, ABORDOU O TEMA

que vivem com doenças raras e sobre as complexas razões

o lugar do medicamento em políticas de cuidado

DA “REGRA DO RESGATE”,

integral ao paciente e dos entraves enfrentados

UMA VIA CONSIDERADA PROMISSORA NO

pelos pacientes na busca de uma assistência

CAMPO DA ÉTICA PARA DISCUTIR COMO

fundada em valores bioéticos. Após sua exposição,

CONCILIAR O DESEJO DE SE SALVAR

ficou evidente que o acesso a medicamentos

VIDAS, A QUALQUER PREÇO,

órfãos e a tratamento é um campo repleto

COM A REALIDADE DE ESCASSEZ

de desafios complexos.

que dificultam o acesso a medicamentos órfãos.

DE RECURSOS PARA A SAÚDE.

14 Outros detalhes sobre a participação da Dra. Clarice Petramale no evento você encontra na segunda parte desta publicação.

15 Mais detalhes sobre a exposição de ambos você confere na segunda parte desta publicação. / 16 Regina é presidente da Associação Paulista dos Familiares e Amigos dos Portadores de Mucopolissacaridoses e Doenças Raras (APMPS).

Regina Próspero

2ª PARTE

temos aqui uma situação ineficiente para as sociedades em sua totalidade e insatisfatória, tanto para os pacientes como para a indústria.

é empregada. Aquela que os técnicos denominam “anos de vida ajustados pela qualidade”, ou, mais popularmente, QALY17. Com pequenas

MUITO ALÉM DA CUSTO-EFETIVIDADE: NOVAS ABORDAGENS EM AVALIAÇÕES DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE

Demanda cada vez maior por recursos em saúde não é fenômeno exclusivo do Brasil.

Por causa disso, e visando aprimorar o emprego racional e eficiente de recursos disponíveis (e, por definição, escassos), os últimos 25 anos têm, tradicionalmente, testemunhado a adoção crescente das ATS como uma ponte entre o mundo da pesquisa e aquele da tomada de decisão.

Regra de ouro na aplicação das ATS é a recomendação de que só sejam incorporadas aos sistemas de saúde, como o nosso SUS,

NA PRÁTICA, JÁ SE RECONHECE INTERNACIONALMENTE QUE DIFICILMENTE UM MEDICAMENTO ÓRFÃO SERÁ CUSTO-EFETIVO, NAS ABORDAGENS CONVENCIONAIS DE ATS. A RESULTANTE DESTA SITUAÇÃO É A RESTRIÇÃO DO ACESSO DOS PACIENTES A TAL MEDICAMENTO E A CONSEQUENTE BUSCA DE OBTENÇÃO DELE POR MEIO DAS VIAS JUDICIAIS. AFINAL, NO BRASIL, A SAÚDE É UM DIREITO UNIVERSAL.

Habitualmente, nas ATS convencionais, uma noção bastante unívoca de valor

as tecnologias com resultados consistentes e robustos do ponto de vista da eficácia, da efetividade, mas, sobretudo, no que se refere aos custos relacionados às implicações de sua

variações de país para país, o centro das

DIREMOS QUE UMA TECNOLOGIA

preocupações em ATS para fins de reembolso

É CUSTO-EFETIVA QUANDO

gira em torno da razão custo-efetividade

OBSERVAMOS UM CUSTO MONETÁRIO

incremental (RCEI). Assim, busca-se analisar

MAIOR POR UM BENEFÍCIO DE SAÚDE

comparativamente o valor de determinada nova

INCREMENTAL JUSTIFICÁVEL.

intervenção em relação a uma outra, já existente (doravante denominada ‘comparador’), que é tida como referência para determinado tratamento. Diremos que uma tecnologia é custo-efetiva quando observamos um custo monetário maior por um benefício de saúde incremental justificável.

Em outras palavras, trata-se da definição de um limiar que atribui um custo monetário

a um determinado benefício em saúde obtido. Busca-se atribuir um valor monetário (de x mil reais, p. ex.) para cada ano de vida ganho com aquela intervenção que está sendo avaliada. Ela será custo-efetiva quando apresentar um custo monetário inferior à tecnologia anterior com a qual foi comparada. Ou seja, quanto menor a RCEI, mais custo-efetiva é a tecnologia analisada.

utilização. Assim, para que um medicamento

OS LIMITES DAS ATS PARA A PROVISÃO

seja incorporado ao SUS, ele precisa ser custo-

DE MEDICAMENTOS ÓRFÃOS

efetivo.

É comum estabelecer-se um limite de RCEI como

Ocorre que, na prática, já se reconhece internacionalmente

que

dificilmente

referência ou teto para financiamento de tecnologias em

um

saúde. Segundo o médico Denizar Vianna, especializado

medicamento órfão será custo-efetivo, nas

em Economia da Saúde, a Organização Mundial de Saúde

abordagens convencionais de ATS. A resultante

(OMS) recomenda, como valor-limite de custo-efetividade,

desta situação é a restrição do acesso dos

o triplo do PIB per capita do país. Assim, no caso do

pacientes a tal medicamento e a consequente

Brasil, este valor seria de 33 mil dólares/ano de vida salvo.

busca de obtenção dele por meio das vias judiciais. Afinal, no Brasil, a saúde é um direito

Seguramente, segundo o especialista, muitas análises

universal.

econômicas realizadas para doenças raras extrapolarão este valor. Assim, na prática, este paciente deixará

Temos aqui um paradoxo a clamar por solução. De um lado, Estados Unidos e União

de receber o medicamento pelo SUS. Alguns países

Europeia empenharam-se para aprovar legislações para incentivar a produção destes

definem o seu limite de custo-efetividade em 50 mil dólares

medicamentos órfãos em 1983 e 2000, respectivamente. De outro, condicionamos o acesso dos pacientes a estes medicamentos, por causa de restrições financeiras. É evidente que

por ano de vida salvo. A partir do momento em que algum Denizar Vianna

17 O QALY busca atribuir um valor numérico à extensão e qualidade da sobrevivência para um indivíduo. Permite comparações entre diferentes doenças por empregar um valor que leva em conta a duração e a qualidade de vida de uma pessoa. Uma medida muito usada em ATS é o “custo por QALY”, que busca avaliar quão caro (ou barato) o tratamento é, dada a extensão e a qualidade da sobrevivência oferecida.

tratamento supera esse limiar definido pelos países, quem toma decisões neste campo



O especialista também destacou as revisões sistemáticas como padrão-ouro

passa a ter uma série de reservas em incorporar este medicamento ou esta tecnologia ao

de avaliações do gênero. Neste momento, esclareceu que, como cardiologista, não teria

sistema público de saúde. Em sua primeira intervenção no Forum, e usando como roteiro

dificuldade em realizar revisões sistemáticas20, recrutando 30 mil pacientes cardiopatas,

um artigo de um respeitado pesquisador no campo da economia em saúde18 o professor

mas que a situação seria totalmente outra se buscasse aplicar o método a doenças raras,

da UERJ destacou o caráter pragmático da RCEI, cerne das ATS predominantes. SEGUNDO

pois aqui o número de pacientes possivelmente recrutados seria bem menor. Ou seja, quanto

O PALESTRANTE, SE NOS BASEARMOS EM ATS CONVENCIONAIS PARA DELIBERARMOS

maior o tamanho da amostra empregada, maior a certeza do estudo; quanto menor, mais

SOBRE A INCORPORAÇÃO DE NOVAS TECNOLOGIAS EM SAÚDE PARA DOENÇAS RARAS

incerto ele é.

NO SUS, NA PRÁTICA NADA SERÁ A ELE INCORPORADO. EM PORTUGUÊS CLARO, O CONTRIBUINTE NÃO RECEBERÁ GRATUITAMENTE O MEDICAMENTO DE QUE NECESSITA,

DE FATO, A LITERATURA INTERNACIONAL ESPECIALIZADA TEM APONTADO OS LIMITES

A NÃO SER POR VIA JUDICIAL.

DAS APLICAÇÕES DE ATS CONVENCIONAIS A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS INDICADOS

Tal

pragmatismo

mencionado

por

Denizar

se manifesta, por exemplo, segundo alguns críticos, pelo

PARA DOENÇAS RARAS E, PRINCIPALMENTE, ULTRARRARAS. ALGUMAS DAS CRÍTICAS APONTADAS SÃO AS SEGUINTES21 :

fato de a RCEI desconsiderar a totalidade dos aspectos Normalmente,

1. Medicamentos órfãos diferem de medicamentos convencionais na medida em que são

médicos ou pacientes diretamente relacionados a uma

empregados para tratar condições raras, para as quais pode não haver tratamento alternativo

patologia ou intervenção, na qual as RCEI estimadas para

disponível. Assim fica comprometida a possibilidade de comparar o novo tratamento proposto

socialmente

relevantes

na

novos tratamentos são muito

questão.

altas19,

tendem a observar

a uma alternativa já existente, como preconizado pelas ATS convencionais.

que os limiares têm de ser elevados no seu caso pessoal, usando toda espécie de justificativas para tal.

2. Medicamentos órfãos tendem a focar doenças fatais. A razão risco/benefício pode ser portanto muito positiva, ainda que os custos de Pesquisa e Desenvolvimento sejam elevados.



Esta pode ser uma reivindicação legítima, mas, neste

caso, especialistas recomendam que se esclareçam quais

3. Os custos de Pesquisa e Desenvolvimento tendem a ser recuperados por meio da

os critérios adicionais a serem considerados e como estes

venda do medicamento a um limitado número de pacientes em todo o mundo, o que eleva

poderão ser combinados com as RCEI para tomadas

os custos de aquisição por paciente.

de decisão específicas. Denizar Vianna

A solução para este problema

também foi apresentada no Fórum, desta vez por Kevin Marsh,

4. Custos mais altos de aquisição elevam a razão custo-efetividade para medicamentos

e que será tratada em detalhes mais adiante.

órfãos. Consequentemente, tais medicamentos são incapazes de atender valores-teto de custo-efetividade em ATS realizadas para fins de reembolso.



Prosseguindo em seu raciocínio, o professor da UERJ argumentou que as ATS teriam

sido originalmente criadas para responder a desafios econômicos lançados por um tipo

5. A ausência de comparadores em muitos casos pode inflar a razão de custo-efetividade

de doença totalmente distinta daquelas consideradas raras ou ultrarraras: as doenças prevalentes.

incremental (RCEI), na medida em que, neste caso, o custo de tratar está sendo comparado a nenhum tratamento.



Em sua segunda intervenção no evento, foram detalhadas as limitações das ATS

no trato específico de medicamentos órfãos. Antes de esmiuçá-las, apresentou a tríade das

6. Ainda que a ATS seja um processo “baseado em evidências”, tal base de evidências para

ATS (Evidência/Análise econômica/Impacto orçamentário), em que a “evidência” lidaria com

medicamentos órfãos é usualmente mais limitada no momento da busca de autorização de

a análise crítica da literatura existente, visando comparar dados sobre segurança, eficácia

comercialização dele, devido à raridade desta condição, com a expansão da evidência sendo

e efetividade. A “análise econômica” ora mencionada seria etapa que normalmente emprega

dependente de seu uso na prática clínica. Posterior evidência para medicamentos órfãos é

as análises de custo-efetividade já mencionadas, e, como vimos, inadequadas para o trato

associada com populações heterogêneas e pequenas, curta duração do acompanhamento

de temas relacionados a doenças raras.

dos estudos, compreensão científica limitada ou consenso limitado sobre desfechos clínicos,

18 O artigo é “Assessing the economic challenges posed by orphan drugs”, de Michael F. Drummond e colaboradores, publicado no International Journal of Technology Assessment in Health Care, v. 23, nº1, p. 36-42, 2007 / 19 Como é o caso em doenças raras ou certos tipos de câncer.

20 A revisão sistemática é considerada o método de maior validade para se demonstrar a eficácia de uma nova tecnologia. Costuma ser o passo inicial de uma ATS. Em determinadas condições técnicas favoráveis pode se reunir várias revisões sistemáticas semelhantes e produzir uma metanálise. / 21 A esse respeito ver o white paper intitulado : “Multi-criteria

decision analysis in Health Technology Assessments of orphan drugs”. Disponível na internet.

ausência de desfechos clínicos relevantes, tais como sobrevivência, e dados limitados sobre

sistemas públicos de saúde, observa-se um aumento do interesse internacional pelas Análises

história natural da doença, o que se afigura como problemático, quando se empregam

de Decisão Multicritério (ADMC)25. Para explicar melhor esta ferramenta, convidamos Kevin

métodos convencionais de ATS.

Marsh a participar do Fórum Internacional por nós coordenado, e realizado em São Paulo, no dia 18 de março.

7. Métodos convencionais de ATS frequentemente não consideram de forma suficiente aspectos de preferência social, tais como o fato de as sociedades poderem estar mais



inclinadas a pagar mais para socorrer pacientes com condições severas, sempre fatais,

apenas um critério (como o da custo-efetividade,

onde não existem alternativas de tratamento22.

p. ex.) nas ATS ou, na melhor das hipóteses,

ADMC: Um conjunto de métodos

tornam-se transparentes e consistentes os

e abordagens de auxílio à tomada

demais critérios considerados pelos organismos

de decisão, onde as decisões são



Dando um tom de humor à sua apresentação, bastante aplaudida, Denizar Vianna

mencionou artigo científico23 em que seus autores resolvem realizar uma revisão sistemática

Dessa forma, abre-se mão de adotar

de ATS em seus julgamentos.

evidencia o impacto, sobre a decisão,

para verificar se, na literatura internacional, haveria evidências de que saltar de paraquedas

é mais seguro do que dispensá-lo.

baseadas em mais de um critério, o que

Se tivéssemos de resumir as vantagens

destas diversas abordagens reunidas sob a sigla

de todos os critérios aplicados e a importância relativa a eles atribuída26.

Ele observa que, naturalmente, os autores do estudo não encontraram na literatura

ADMC, poderíamos dizer que trata-se de um

nenhum artigo científico que reunisse, em um braço da amostra, os que não usaram

processo sistemático visando esclarecer o que

paraquedas e, em outro, quem os usou. A lição que os

está sendo levado em conta (os “critérios”), como cada um destes “critérios” está sendo

autores pretendiam passar com tal artigo irônico é a de que

medido, e quanta importância é dada a cada um deles (o “peso”) em processos envolvendo

muitas vezes haverá situação de ausência de evidências e

decisão acerca de alocação de recursos escassos.



que teremos que descobrir outros recursos na literatura para responder a desafios específicos, como aqueles



Maior clareza nos critérios adotados por estes organismos traria inúmeras vantagens

representados pelas doenças raras, por exemplo.

para a democratização destes processos e os tornariam mais condizentes com a lógica participativa que motivou a criação do SUS e inspirou a reforma de diversos sistemas de saúde no mundo inteiro, a partir da década de 1970.

Visando apresentar alternativas a este dilema metodológico, o professor da UERJ citou

artigo24

de Robert Griggs e

outros, em que são indicados desenhos de pesquisa DESTACAMOS ALGUMAS DAS VANTAGENS DESTA NOVA ATITUDE27:

clínica especialmente concebidos para lidar com as especificidades das doenças raras. Além disso, destacou

1. Amplia a transparência dos processos de tomada de decisão com os contribuintes;

novos conceitos em estudos clínicos, como a pesquisa de efetividade comparativa, que, segundo ele, é um campo onde a experiência dos pacientes com sua doença rara

2. Aprimora a consistência da tomada de decisão, ao assegurar que os comitês de ATS

será de grande valia.

tratariam tais critérios da mesma maneira, em reuniões distintas. Foto do evento

3. Dá a estes organismos a possibilidade de engajar o público em decisões sobre que critérios empregar nas ATS, bem como a importância relativa a ser atribuída a cada um,

O USO DAS ANÁLISES DE DECISÃO MULTICRITÉRIO PARA A SOLUÇÃO DO PROBLEMA

levando a maior ‘poder de barganha’ destes organismos em decisões difíceis que, não raro, são obrigados a tomar.



Diante das limitações específicas das ATS convencionais para a tomada de decisão

acerca da incorporação de determinadas tecnologias, como os medicamentos órfãos, em 22 Aqui, os especialistas recomendam que tais preferências sociais sejam estabelecidas de antemão, por meio de mecanismos adequados de identificação delas. Aconselham esse procedimento para que se evitem critérios com base na capacidade de mobilização e na pressão social por parte de grupos de interesse particulares. A prevalecer os interesses de grupos particulares, os princípios bioéticos de equidade horizontal e vertical tenderiam a ser desconsiderados, o que não seria nada recomendável em um contexto de universalidade do direito à saúde.

23 O artigo, publicado na revista British Medical Journal, é intitulado “Parachute use to prevent death and major trauma related to gravitational challenge: systematic review of randomized clinical trials”. É de autoria de Gordon C.S. Smith e Jill P. Pell . Vol. 327, 2003, p. 1459-61. / 24 Trata-se de “Clinical research for rare disease: opportunities, challenges and solutions”. Publicado em: Molecular Genetics and Metabolism, v. 96, n. 1, 2009, p. 20-26. / 25 Em inglês, Multiple Criteria Decision Analysis (MCDA). / 26 Devlin, N.J. & Sussex, J. “Incorporating multiple criteria in HTA: Methods and processes”. London. Office of Health Economics. Mar. 2011. / 27 Extraído de Devlin, N.J. & Sussex, J. Op. Cit. p. 3-4.

4. Sinaliza para a indústria farmacêutica os aspectos inovadores que tal organismo dedicado

custo-efetividade (RCEI), ao longo do tempo outros aspectos passaram a ser considerados,

à ATS valoriza na produção destes medicamentos, dessa forma ajudando-a a definir

muito embora desconheçamos o real nível de emprego destes elementos nos processos

o direcionamento que deve ser dado a seus esforços de Pesquisa & Desenvolvimento (P&D).

de tomada de decisão do NICE.



É importante ressaltar que a definição de ADMC engloba várias abordagens possíveis,

que vão desde aquelas que lançam mão de algoritmos sofisticados até outras que buscam somente conferir alguma estruturação a processos deliberativos.

EM 2009, CONSIDERAÇÕES SOBRE O CRITÉRIO “END OF LIFE” (EOL) FORAM INCLUÍDAS NAS AVALIAÇÕES DO NICE. NELE OS SEGUINTES REQUISITOS DEVERIAM SER OBSERVADOS28:



Além disso, é importante esclarecer que a ADMC

é um instrumento de apoio à tomada de decisão e não

2. O tratamento deve estar indicado para pacientes com uma pequena expectativa de vida,

uma panaceia. Todas as situações que envolvem critérios

de até 24 meses;

múltiplos para a decisão exigem graus de julgamento, que podem ser facilitados através desta ferramenta. Ela, por si

2. Deve existir evidência para indicar que o tratamento oferece uma extensão de vida

só, nada decide.

adicional de no mínimo 3 meses comparado com o tratamento padrão do NHS;



3. Não existir alternativa de tratamento com benefícios comparáveis disponível no NHS;

Kevin Marsh iniciou sua apresentação destacando

o problema para o qual proporia uma solução: Como recursos públicos em saúde deveriam ser alocados

4. O tratamento estar indicado para número pequeno de pacientes.

no Brasil, em um contexto em que a saúde é um direito universal; o foco das atuais ATS é estreito e medicamentos órfãos não são custo-efetivos?



Para estas tecnologias de final de vida, o NICE passou a aceitar um limite de custo-

efetividade superior a 30 mil libras/QALY, o que resultou em atribuir um peso maior para

Kevin Marsh

Para Marsh, a solução poderia residir na consideração

pacientes que se enquadrassem neste caso, definido em 1,7 vezes ou 70% a mais, atingindo-

de uma versão ampliada de valor, que não se resumisse

se desta forma um limite aceitável de 51 mil libras/QALY.

aos ganhos de saúde por custo-efetividade, fornecida por

um novo método de ATS que levasse em conta os direitos constitucionais já adquiridos pela população. Em outras palavras, a solução, segundo ele,

PARA MARSH, A SOLUÇÃO PODERIA RESIDIR NA CONSIDERAÇÃO DE UMA VERSÃO AMPLIADA DE VALOR,

Prosseguindo em sua exposição, Marsh mostrou que,

mais adiante, o NICE passou a incorporar29, informalmente, outros critérios em suas ATS, como severidade da doença, EoL, inovação, população em desvantagem e crianças.

QUE NÃO SE RESUMISSE AOS GANHOS



DE SAÚDE POR CUSTO-EFETIVIDADE,

em ADMC para incorporação de tecnologias em saúde ganhou

FORNECIDA POR UM NOVO MÉTODO

grande notoriedade. Foi concebido pelo Advisory Group for

O economista destacou que tem se

DE ATS QUE LEVASSE EM CONTA

National Specialized Services (AGNSS), do Reino Unido.

observado no NICE, já mencionado

OS DIREITOS CONSTITUCIONAIS

Trata-se do primeiro exemplo de ADMC realizado na União

anteriormente, uma ampliação dos

JÁ ADQUIRIDOS PELA POPULAÇÃO.

Européia,

fatores a serem levados em conta

EM OUTRAS PALAVRAS, A SOLUÇÃO,

destinados a doenças ultrarraras. Foi desenvolvido em

nas ATS, desde sua inauguração, em

SEGUNDO ELE, PODERIA RESIDIR

múltiplas oficinas, congregando pesquisadores clínicos,

1999 até este ano. Se, no início de sua

NA ANÁLISE DE DECISÃO

pagadores, representantes de pacientes, economistas da saúde

atuação, o foco residia em razão de

COM MÚLTIPLOS CRITÉRIOS.

e bioeticistas, contando por isso com amplo apoio intersetorial.

poderia residir na Análise de Decisão com Múltiplos Critérios.

28 NICE. Update Report on the Application of the ‘End-of-Life’ Supplementary Advice in Health 29 Technology Appraisals – Jul. 2009. Rawlins, M. e cols. Pharmacoeconomics: NICE’s approach to decision making. British Journal of Clinical Pharmacology, 70(3): 346-9. Sept. 2010.

Mas foi em 2010, segundo Marsh, que um experimento

especialmente

voltado

para

medicamentos

Kevin Marsh



VALORES SOCIAIS

O AGNSS foi instalado em 2005 com a função de atuar como organismo consultivo

que aconselhava ministros da saúde acerca do comissionamento de serviços especializados.

• Estímulo à pesquisa e inovação

Entre eles, a assistência farmacêutica a portadores de doenças ultrarraras, dado “o altíssimo

• Necessidades do paciente e da sociedade

nível de expertise clínica exigido para prover tais tratamentos”. Sua criação já sinalizaria,

CUSTO RAZOÁVEL

para alguns

analistas30,

que as fórmulas de RCEI empregadas pelo NICE seriam muito

• Custo médio por paciente

frágeis para a compreensão de tecnologias altamente especializadas e que os limites de

• Impacto do custo global e acessibilidade, incluindo custos de oportunidade

QALY estabelecidos por aquele organismo seriam insuficientes para contemplar os direitos

• Valor econômico comparado a alternativas

de portadores de doenças raras e ultrarraras. MELHORES PRÁTICAS

Em março de 2013, para tristeza de pacientes e laboratórios, as atividades

• Melhor prática clínica na entrega do serviço

do AGNSS foram encerradas, tendo o NICE assumido publicamente o compromisso

• Provisão com eficiência econômica

de aderir aos princípios desenvolvidos por aquele grupo consultivo. Ao longo de seus oito

• Continuidade da provisão

anos de existência apenas dois medicamentos foram testados no novo paradigma para ATS.

• Acessibilidade e distribuição geográfica equilibrada

Para 2014, está prevista uma consulta pública, a ser promovida pelo NICE, visando assegurar que seus novos processos sejam robustos, transparentes e consistentes.

Como vimos aqui, os organismos que promovem as ATS convencionais centram suas avaliações na RCEI como a única variável

SEGUNDO MARSH, EM QUALQUER ADMC, BASICAMENTE TRÊS ESTÁGIOS ESTÃO ENVOLVIDOS:

A ABORDAGEM DEFENDIDA

oficialmente reconhecida como presente

PELO AGNSS LEVAVA

em tais processos. A abordagem defendida

• Identificar e definir valores;

pelo

• Quantificar valores;

EM CONSIDERAÇÃO MUITOS OUTROS

AGNSS

levava

em

consideração

FATORES, EM UM PROCESSO

muitos outros fatores, em um processo

CARACTERIZADO PELA TRANSPARÊNCIA

caracterizado pela transparência e pelo

E PELO FOCO NAS NECESSIDADES DOS PACIENTES.

• Determinar os pesos de cada valor.

foco nas necessidades dos pacientes. Tal

abordagem

possuía

duas

etapas.



A identificação dos valores de cada tratamento e os pesos a cada um deles atribuídos

Num primeiro momento, verificava-se a

podem ser definidos por pagadores e pacientes, ou seus representantes, em processos

adequação das tecnologias ao processo de

deliberativos cientificamente elaborados.

avaliação de sua incorporação no sistema de saúde em questão, no caso, o NHS. Em seguida, a referida tecnologia era checada com relação a 12 critérios fundamentais, agrupados em



quatro categorias.

demonstração do valor do produto,

Ao final deste processo, para Marsh, estaríamos diante de uma rigorosa e transparente

que refletiria a voz dos pacientes. Em sua opinião, uma abordagem de

EM SUA OPINIÃO, UMA ABORDAGEM DE VALOR

valor de um medicamento órfão com

DE UM MEDICAMENTO ÓRFÃO COM CRITÉRIOS

critérios e pesos pactuados pelos

E PESOS PACTUADOS PELOS STAKEHOLDERS

GANHOS PARA A SAÚDE

stakeholders é uma proposta viável com

É UMA PROPOSTA VIÁVEL COM O EMPREGO

• Severidade da doença e benefício para os pacientes

o emprego da ADMC, e poderá melhorar

DA ADMC, E PODERÁ MELHORAR A CLAREZA,

• Segurança e risco clínicos

a clareza, consistência e transparência

CONSISTÊNCIA E TRANSPARÊNCIA DE TOMADAS

• Efetividade clínica e potencial para melhorar a saúde

de tomada de decisão acerca destes

DE DECISÃO ACERCA DESTES FÁRMACOS.

AGNSS: 12 CRITÉRIOS FUNDAMENTAIS

fármacos. 30 Adams, B. Rare drugs _ Raw deal? In PharmaTimes Magazine. May 2013.

Ainda no contexto da busca de ampliação de valores a serem incluídos nas ATS

a publicação da Portaria que autoriza a criação da Comissão para Incorporação

desenvolvidas pelo NICE, Marsh destacou as Avaliações baseadas em Valor (ABV), que neste

de Tecnologias em Saúde (CITEC) . Nela, uma nova definição de gestão de tecnologias em

momento estão sendo objeto de consulta pública no Reino Unido. Pela nova proposta, dois

saúde é apresentada, bem como é anunciado o envolvimento,

novos “elementos de valor” serão incluídos nas avaliações conduzidas pelo NICE: “carga da

nesta tarefa, da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS),

doença” e “impacto social mais amplo”.

da SCTIE, da Secretaria de Vigilância em Saúde, da Agência



Nacional de Saúde e da Agência Nacional de Vigilância

O desafio proposto pela referida consulta pública é considerar como fazer para

Sanitária (Anvisa).

que as avaliações do NICE contemplem, da forma mais explícita e sistemática possível, os elementos “carga da doença”31 e “impacto social mais amplo”. Este último diz respeito



ao mais amplo impacto representado pela

saúde passa a ser definida como “o conjunto de atividades

doença, quanto à capacidade de uma pessoa se integrar à sociedade.

O MARCO DO ADVENTO DE UM NOVO MODELO DE GESTÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE NO PAÍS SE DÁ, EM 2005,

A expectativa é a de que as ABV

possibilitem definição

ao

NICE

mais

ampla

empregar de

uma

valor,

que

reflita com mais precisão os valores que

COM A PUBLICAÇÃO DA PORTARIA QUE AUTORIZA A CRIAÇÃO DA COMISSÃO PARA INCORPORAÇÃO DE TECNOLOGIAS

medicamentos trazem, no mundo real, aos

EM SAÚDE (CITEC)32.

A partir de então, a gestão de tecnologias em

relacionadas

aos

processos

de

avaliação,

difusão,

incorporação e retirada de tecnologias no âmbito do SUS”. Novos

critérios

e

processos

para

a

incorporação

de tecnologias em saúde no SUS são divulgados, com a publicação da Lei 12.401, de 28 de abril de 2011, que alterou a Lei 8080/90, que criara o SUS, e que era omissa quanto a como deveriam ser avaliadas as tecnologias, componente fundamental da assistência à saúde. Sem saber como avaliar as tecnologias, conforme

pacientes e à sociedade.

explicou no evento a diretora do Departamento de Gestão

Derek Gavin

A consulta pública vai até o dia 30 de junho. Após esta data, os dirigentes

e Incorporação de Tecnologias em Saúde, Clarice Petramale, muitas vezes o Ministério

do NICE darão os retoques finais à proposta, que deverá entrar em vigor entre setembro

da Saúde adiava a incorporação de produtos, justamente por não ter um marco legal para tal.



e outubro de 2014.

Por meio desta Lei, é criada

VANTAGENS DAS ATS EM TERMOS DE SEGURANÇA

a Comissão Nacional de Incorporação

E SUSTENTABILIDADE

de Tecnologias (CONITEC) do SUS, posteriormente



A voga das ATS chega ao Brasil em 2003, com

regulamentada

pelo

Decreto nº 7.646 de 2011, em que

SEM SABER COMO AVALIAR AS TECNOLOGIAS, CONFORME EXPLICOU NO EVENTO A DIRETORA DO DEPARTAMENTO DE GESTÃO E INCORPORAÇÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE, CLARICE PETRAMALE, MUITAS VEZES O MINISTÉRIO

a criação da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos

são

Estratégicos (SCTIE) e do Departamento de Ciência

competências e funcionamento, com

e Tecnologia (Decit), ambos na esfera do Ministério da

clara sinalização da importância dos

Saúde. O Decit abrigou, neste primeiro momento, o Conselho

estudos econômicos na tomada de

de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (CCTI), a quem

decisão. Segundo informou Petramale,

cabia “a avaliação tecnológica para incorporação de novos

trata-se de um novo marco legal que permite que haja uma regulação de incorporações

produtos e processos por parte de gestores, prestadores

baseada em custo-efetividade, eficácia, segurança e efetividade.

definidas

sua

composição,

DA SAÚDE ADIAVA A INCORPORAÇÃO DE PRODUTOS, JUSTAMENTE POR NÃO TER UM MARCO LEGAL PARA TAL.

e profissionais dos serviços no Sistema Único de Saúde”.

Deputado Federal Eleuses Paiva

Petramale apontou as vantagens dos estudos de custo-efetividade para o governo.

Mas o marco do advento de um novo modelo de gestão

Segundo ela, tais estudos são fundamentais para o gestor, pois permitem que ele possa ter

de tecnologias em saúde no País se dá, em 2005, com

uma idéia do impacto orçamentário de determinada tecnologia nos próximos cinco anos,

31 Pela proposta em avaliação, este substituiria o critério de “end of life”, anteriormente

mencionado.

32 Portaria 2.510, de 19 de dezembro de 2005.

assim respaldado pelo Estado brasileiro no aviamento de uma receita.

o que lhe assegura que esta poderá ser aprovada sem ser descontinuada mais adiante por falta de recursos. E

enalteceu

a

vitória

representada

pelo



fato

A diretora da CONITEC também ressaltou sua preocupação com a sustentabilidade

das decisões de incorporação de tecnologias ao SUS.

de a incorporação de tecnologias de saúde ser uma política de Estado, e não de governo, fato também ressaltado por



Denizar Vianna.

Segundo ela, o preço de um medicamento novo é item fundamental para definir se

o acesso a este ou aquele não sofrerá solução de continuidade. Da antiga CITEC a atual CONITEC, substanciais



mudanças, especialmente no que diz respeito à busca



de maior transparência e diálogo com os diversos atores

o que ficou conhecido como “quarta

envolvidos nos processos de incorporação de tecnologias

barreira” (fourth hurdle), expressão

em saúde.

que costuma estar associada a estes



Segundo a diretora da CONITEC, é comum questionarem a participação massiva do Ministério da Saúde no Plenário

também

em saúde. Para a diretora do DGITS, esta

Clarice Patramale

é indispensável para fins de redução de

que, na prática, isso não tem peso relevante, porque todas as decisões, até o momento, foram CONITEC:

por consenso, por unanimidade, seja quando

 

aprovadas ou negadas.

O fórum responsável pela emissão de relatórios e pareceres conclusivos



destinados a assessorar o Ministério

diz respeito ao fato de a Anvisa aprovar

da Saúde na incorporação, exclusão

o medicamento e ser necessária outra aprovação,

ou alteração, pelo SUS, de tecnologias

para incorporação ao SUS, pela CONITEC.

Outro aspecto que fez questão de explicar

preços de certos medicamentos, como tem revelado a literatura internacional.

A DIRETORA DA CONITEC TAMBÉM RESSALTOU SUA PREOCUPAÇÃO COM A SUSTENTABILIDADE DAS DECISÕES DE INCORPORAÇÃO DE TECNOLOGIAS AO SUS. SEGUNDO ELA, O PREÇO DE UM MEDICAMENTO NOVO É ITEM FUNDAMENTAL PARA DEFINIR SE O ACESSO A ESTE OU AQUELE NÃO SOFRERÁ SOLUÇÃO DE CONTINUIDADE.

DE JANEIRO DE 2012 A DEZEMBRO DE 2013, A CONITEC REALIZOU 24 REUNIÕES ORDINÁRIAS E TRÊS EXTRAORDINÁRIAS, TENDO ANALISADO 294 DEMANDAS ATÉ DEZEMBRO DE 2013. EM GERAL, SEGUNDO A DIRETORA DA CONITEC, TAIS AVALIAÇÕES SÃO PARA MEDICAMENTOS DE ALTO CUSTO, EM QUE SE INCLUEM AS DOENÇAS RARAS. FORAM REALIZADAS 294

em saúde, na constituição ou alteração Segundo ela, alguns críticos veriam isso como

de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas e na atualização da Relação

uma tentativa de dificultar o acesso dos pacientes

Nacional de Medicamentos (Rename)33.

aos medicamentos. Clarice

explicou

DEMANDAS POR INCORPORAÇÃO, DESTAS 148 EXTERNAS E 146 PROVENIENTES DO MINISTÉRIO DA SAÚDE, COM 64 INCORPORAÇÕES NO PERÍODO. ALÉM DISSO, 78 CONSULTAS PÚBLICAS FORAM

que

a

Anvisa

autoriza

medicamentos com base nos documentos que a empresa interessada lhe apresenta. Já a CONITEC, num segundo momento, irá fazer uma varredura na literatura internacional para verificar se há restrições a este ou aquele medicamento e alertas sobre sua segurança em países onde ele tenha sido anteriormente incorporado. Acrescentou que, se existe uma política pública que decide se determinado

medicamento vai figurar entre os protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas do SUS, isto deve ser visto como uma garantia a mais para o médico prescritor, que se sente 33 Decreto Nº 7.646, de 21 de dezembro de 2011. Art. 7º.

mencionou

comitês de incorporação de tecnologias

da CONITEC, com sete representantes. Mas ela esclarece



Clarice

REALIZADAS, COM AMPLA PARTICIPAÇÃO DA SOCIEDADE, QUE A ELAS AGREGOU 4.182 CONTRIBUIÇÕES.

CONSIDERAÇÕES FINAIS

oferecidos pelo SUS. A própria Advocacia Geral da União (AGU) reconhece que é grande a probabilidade de o Governo continuar a ser derrotado na Justiça nestes pleitos. Tal estado de coisas eleva os custos de operação da Justiça, pois a sobrecarrega, não evitando que, afinal, o governo arque com os custos dos quais busca se eximir, muito provavelmente superiores àqueles que teria com políticas públicas de assistência farmacêutica em medicamentos órfãos consentâneas com o estado da arte dos estudos internacionais

MUITO ALÉM DA CUSTO-EFETIVIDADE: NOVAS ABORDAGENS EM AVALIAÇÕES DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE

O Brasil tem logrado, nos últimos anos, significativos e indiscutíveis avanços nos

processos de incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, especialmente no que se refere à transparência deles e na busca constante de diálogo, por meio da CONITEC, com todos os atores envolvidos nas complexas questões ao redor da assistência farmacêutica, em um contexto de orçamentos finitos e recursos financeiros caracteristicamente escassos. Recursos escassos não são problema exclusivo do Brasil, mas de qualquer país que tenha

como

imperativo

constitucional

a universalidade do acesso à saúde. Não fosse

TAL ESTADO DE COISAS ELEVA OS CUSTOS DE OPERAÇÃO DA JUSTIÇA, POIS A SOBRECARREGA, NÃO EVITANDO QUE, AFINAL, O GOVERNO ARQUE COM OS CUSTOS DOS QUAIS BUSCA SE EXIMIR.

assim, desnecessária seria a criação de uma disciplina denominada “Economia da Saúde” na década de 1970.

No

entanto,

persistem

desafios

a medicamentos órfãos pelas pessoas que vivem com doenças raras. Tais desafios são reconhecidos atualmente na literatura internacional especializada e objeto de discussões de alto nível, especialmente no continente europeu. Matéria

publicada

no

Valor

revelou que a Lei de Diretrizes

o Orçamento da União de 2014, incluiu, no anexo “Riscos fiscais”, o valor de 3,93 bilhões de reais para a cobertura de despesas decorrentes de sentenças judiciais, determinando o fornecimento de

medicamentos

ou

tratamentos

reivindicados pelos cidadãos brasileiros, mas não constantes da relação de fármacos

BRASILEIRO ATRAVÉS DESTA INICIATIVA

Se tivéssemos que resumir

PIONEIRA DA EXPRESSA MEDICAMENTOS.

os desafios que internacionalmente têm

sido

assumidos

no

trato

do problema, diríamos que eles se concentram na preocupação de que os organismos envolvidos com incorporação de tecnologias em sistemas de saúde devotem uma atenção mais consistente, transparente e robusta aos “valores sociais” em suas tomadas de decisão.

Subjacente a estas reivindicações está a noção de

que devemos conceber ‘valor’ como algo que não se restrinja a ganhos de saúde ou custo-efetividade, mas que incorpore concepções mais amplas de valor social e econômico, tendo política digna deste nome. Ao redor desta, gravitariam os valores de uma matriz na qual a custo-efetividade não seria a única variável relevante, mas apenas uma delas .

Havendo discrepâncias entre os critérios de valor para

a sociedade e para tais organismos, existe o risco de que não estejamos priorizando o ‘eticamente melhor’ no uso dos

jornal

Orçamentárias (LDO), na qual se baseou

DO DEBATE QUE ORA SE INAUGURA EM SOLO

neste campo.

as necessidades do paciente como ponto focal de qualquer

no que se refere à garantia de acesso



RESIDE AÍ PARTE DA COMPLEXIDADE

recursos para a saúde. Afinal, os ‘anos de vida ajustados pela SUBJACENTE A ESTAS REIVINDICAÇÕES ESTÁ A NOÇÃO DE QUE DEVEMOS CONCEBER ‘VALOR’ COMO ALGO QUE NÃO SE RESTRINJA A GANHOS DE SAÚDE OU CUSTO-EFETIVIDADE, MAS QUE INCORPORE CONCEPÇÕES MAIS AMPLAS DE VALOR SOCIAL E ECONÔMICO, TENDO AS NECESSIDADES DO PACIENTE COMO PONTO FOCAL DE QUALQUER POLÍTICA DIGNA DESTE NOME.

qualidade’ (QALY), longamente discutidos neste documento, podem não refletir as impressões da sociedade, que paga impostos, sobre o que seja, verdadeiramente, “valor”. Foto do evento



Reside aí parte da complexidade do debate que ora se

inaugura em solo brasileiro por meio desta iniciativa pioneira da Expressa Medicamentos. Os principais atores do setor saúde nutrem perspectivas distintas acerca do que seja o valor agregado por esta ou aquela nova tecnologia em saúde .



Se a sustentabilidade do acesso à saúde é a preocupação principal de todos



A segunda é de natureza epidemiológica, e diz respeito ao fato de os países

os envolvidos, é evidente que novas abordagens (distintas daquelas centradas exclusivamente

desenvolvidos estarem experimentando uma transição importante de prevalência das

em custo-efetividade) serão necessárias, para conciliar perspectivas e interesses tão

doenças crônicas sobre as agudas. Nesse contexto, pacientes e seus familiares podem

díspares.

desempenhar um papel mais relevante nos cuidados em saúde a serem dispensados, com repercussões importantes no prognóstico



Há que se desenvolver modos de ampliar a participação dos pacientes nas ATS.

de longo prazo destas condições crônicas.

COMPLEXIDADE DA SITUAÇÃO E SE ORGULHA

Na medida em que se amplia a oferta de tecnologias inovadoras em saúde, os processos de tomada de decisão se tornam cada vez mais complexos e inevitavelmente demandarão inputs informados por aqueles mais afetados pela adoção delas. A participação de pacientes em audiências e consultas públicas pode não se revelar suficiente,

A EXPRESSA MEDICAMENTOS RECONHECE A

REIVINDICAR MAIOR PARTICIPAÇÃO DOS PACIENTES NAS TOMADAS DE DECISÃO ENVOLVENDO INCORPORAÇÃO DE NOVAS TECNOLOGIAS EM SAÚDE NÃO É ALGO ESTRANHO AOS PRINCÍPIOS QUE NORTEARAM A CRIAÇÃO DO SUS, QUE TEM NO CONTROLE SOCIAL UMA DE SUAS DIRETRIZES MAIS CARAS E INDISCUTÍVEIS.

se não forem desenvolvidas metodologias



A

qualidade Maior

terceira da

diz

deliberação

envolvimento

dos

respeito em

à

DE TER LANÇADO TAL DEBATE EM SOLO BRASILEIRO EM BASES MADURAS,

ATS:

pacientes

CIENTÍFICAS E IMPARCIAIS, COM O CONCURSO

nos processos de tomada de decisão

DE REPRESENTANTES DO GOVERNO,

aumenta a transparência das políticas

DA ACADEMIA, DA INDÚSTRIA E DAS PESSOAS

públicas, reduzindo tensões e conflitos

QUE VIVEM COM DOENÇAS RARAS.

desnecessários.

Tal envolvimento deve enfatizar processos deliberativos em que se explicitem com

consistentes e transparentes acerca

mais clareza os pressupostos normativos subjacentes às ATS. Maior transparência sobre

deste envolvimento dos mesmos nas ATS

a efetiva influência da participação dos pacientes em tais processos é essencial. De outro

e de incorporação de suas contribuições nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas

modo, as ATS terão pouca chance de alcançar suas metas.

(PCDT).

E será difícil sustentar apoio público a elas, como ferramenta para tomada de decisão

Ademais, reivindicar maior participação dos pacientes nas tomadas de decisão

em incorporação de tecnologias em saúde, se a sociedade desconhecer sua importância

envolvendo incorporação de novas tecnologias em saúde não é algo estranho aos princípios

e relevância. No entanto, reconhecemos que a tarefa de identificar e sintetizar as informações

que nortearam a criação do SUS, que

vindas de pacientes apresenta uma série de questões e desafios metodológicos que exigem

tem no controle social uma de suas

a participação de cientistas sociais em sua elucidação.



MAIOR TRANSPARÊNCIA SOBRE A EFETIVA INFLUÊNCIA DA PARTICIPAÇÃO DOS PACIENTES EM TAIS PROCESSOS É ESSENCIAL. DE OUTRO MODO, AS ATS TERÃO POUCA CHANCE DE ALCANÇAR SUAS METAS.

diretrizes mais caras e indiscutíveis. Sob este paradigma, os pacientes deixam de



ser receptores passivos de informação

de ter lançado tal debate em solo brasileiro em bases maduras, científicas e imparciais,

e

terceiros,

com o concurso de representantes do governo, da academia, da indústria e das pessoas que

supostamente mais qualificados que

vivem com doenças raras. É a contribuição que devolve à sociedade, que a recebeu de forma

estes para tal, mas assumem o papel

tão calorosa nestes seus 30 anos de atividade, como empresa genuinamente brasileira.

decisão

tomadas

por

A Expressa Medicamentos reconhece a complexidade da situação e se orgulha

de um grupo ativo, bem informado e engajado, cuja opinião é efetivamente considerada.



O diálogo foi encetado e deverá prosseguir em bases éticas, consistentes

e responsáveis, sempre tendo em foco as necessidades dos pacientes e de seus familiares,

Pelo menos três razões podem ser invocadas para se reivindicar maior participação

dos pacientes nas ATS . A primeira diz respeito à própria definição de avaliação de tecnologias em saúde, que sustenta que sua abrangência deve considerar não só eficácia clínica, custoefetividade e equidade, mas também incluir impressões dos pacientes sobre satisfação e aceitabilidade delas.

em consonância com as reais aspirações da sociedade, fiadora e beneficiária da política de acesso universal à saúde materializada pelo SUS.



6. MEDICAMENTOS ÓRFÃOS E ACESSO NO BRASIL: (14h15-15h)

• Presidente da Mesa: Cláudio Cordovil - Perspectivas na CONITEC. • Clarice Petramale – Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS).

7. ECONOMIA DA SAÚDE X VALORES SOCIAIS: UM OLHAR ALTERNATIVO. (15h-16h15)

• Presidente da Mesa: Vera Koch – Instituto da Criança HC/USP - A “regra do resgate” na definição de prioridades médicas: Limites e potencialidades éticas. • Miguel Kottow – Universidade do Chile - Bioética da proteção e tratamento de doenças

PROGRAMA

1. MESA DE ABERTURA (9h00 – 9h30)

• José Eduardo Fogolin Passos – Secretaria de Atenção à Saúde – MS • Magda Carneiro-Sampaio – Fundação Faculdade de Medicina da USP (FMUSP) • Maria José Delgado Fagundes – Interfarma • Florentino Cardoso – Associação Médica Brasileira (AMB) • Renilson Rehem – Coordenação Cientifica

2. POLÍTICA NACIONAL DE DOENÇAS RARAS (9h30 – 10h15)

• Presidente da Mesa: Renilson Rehem • José Eduardo Fogolin Passos – Secretaria de Atenção à Saúde – MS

3. ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS E O CONGRESSO NACIONAL:

O QUE FAZER? (10h15- 11h45)

• Presidente da Mesa: Eleuses Paiva (Deputado Federal) • Darcísio Perondi – Deputado Federal • Mara Gabrilli – Deputada Federal e Fundadora do Instituto Mara Gabrilli

4. ALMOÇO



5. DOENÇAS RARAS NO BRASIL E NO MUNDO: EPIDEMIOLOGIA, PANORAMA



REGULATÓRIO E ACESSO A MEDICAMENTOS. (13h15-14h15)

• Presidente da Mesa : Giovanni Guido Cerri: Faculdade de Medicina da USP Acesso a medicamentos órfãos na Europa. • Ariane Weinman - Eurordis - História e panorama nos EUA. • Derek Gavin - National Organization on Rare Diseases (NORD) - Projeto-modelo da Rede de Atenção Básica, Secundária e Terciária para Doenças Raras. • Magda Carneiro-Sampaio – Fundação Faculdade de Medicina da USP (FMUSP)

raras no Brasil. • Natan Monsores de Sá – Universidade de Brasília - As análises econômicas em saúde impõem ou refletem valores sociais? • Denizar Vianna Araújo - Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ)

8. ACESSO A MEDICAMENTOS ÓRFÃOS: REGULAÇÃO E A VISÃO DOS PACIENTES:



NOVAS ABORDAGENS. (16h15-18h00)

• Presidente da Mesa: Maria José Delgado Fagundes – Interfarma Como são praticadas as ATS no Brasil (com foco em doenças raras). • Denizar Vianna Araújo- Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ) - Como incorporar múltiplos critérios nas Avaliações de Tecnologias em Saúde. • Kevin Marsh – Modelagem Econômica da Evidera - A voz dos pacientes e seus familiares. • Regina Próspero – Associação Paulista de Familiares, Amigos e Portadores de Mucopolissacaridoses e Doenças Raras (APMPS-DR) • Virginia Llera – Fundación Geiser 9. ENCERRAMENTO (18H)

A EMPRESA A Expressa é uma empresa brasileira de distribuição de medicamentos hospitalares com 30 anos de atuação e presença em todo o território brasileiro. A razão de nosso trabalho é promover o acesso aos melhores produtos e práticas do mercado, e a realizamos por meio de uma logística abrangente, integrada e ágil, e de um robusto trabalho comercial, que apoia os laboratórios de pesquisa na promoção e desenvolvimento de seus produtos. A responsabilidade com que conduzimos o nosso negócio, com práticas de governança corporativa e relacionamento ético com todos os stakeholders, faz da Expressa uma empresa segura e de confiança. São diferenciais que traduzem em ações o nosso slogan:

Distribuindo Saúde e Qualidade de Vida.